La terapia genica è un approccio terapeutico innovativo che mira a correggere, sostituire o silenziare geni difettosi responsabili di malattie genetiche, tumorali o degenerative. Si introduce, attraverso vettori virali o non virali, il materiale genetico nelle cellule del paziente per ripristinare una funzione biologica compromessa o potenziare una risposta terapeutica.
Scopri le più recenti applicazioni cliniche e sperimentali della terapia genica, dai trial per malattie rare ai progressi nella medicina personalizzata, con uno sguardo alle tecnologie emergenti come CRISPR/Cas9 e ai nuovi vettori per la somministrazione mirata.

Le cellule HeLa occupano un posto fondamentale nella storia della ricerca biomedica. Utilizzate da decenni nei laboratori di tutto il mondo, hanno contribuito allo studio della biologia cellulare, delle malattie infettive e dei meccanismi alla base della proliferazione tumorale. La loro caratteristica più conosciuta è la capacità di continuare[…]

Le ossa non sono strutture immobili: durante la crescita si sviluppano, si rinnovano e, quando subiscono una lesione, avviano processi per riparare il danno. Per farlo hanno bisogno anche di una rete di vasi sanguigni, che porta ossigeno e sostanze nutritive ai tessuti. Un recente studio ha approfondito il[…]

Il tumore del pancreas è tra le forme di cancro più difficili da trattare. Oltre all’aggressività della malattia, uno dei principali ostacoli è la capacità del tumore di resistere alle terapie grazie a un microambiente che lo protegge e ne favorisce la crescita. Un nuovo studio propone un approccio[…]

Il microambiente tumorale (TME) è molto più di un insieme di cellule cancerose: è un ecosistema complesso dove cellule tumorali, vasi sanguigni, cellule stromali e molecole segnale interagiscono continuamente, creando un ambiente che favorisce crescita, diffusione e resistenza ai trattamenti. Questa rete intricata non solo sostiene la proliferazione delle cellule tumorali[…]

L’artrite reumatoide è una patologia autoimmune cronica che interessa le articolazioni e può colpire anche altri organi vitali. Nonostante i recenti progressi delle terapie farmacologiche, molti pazienti purtroppo non ottengono benefici duraturi. Oggi, un nuovo approccio di neuromodulazione del nervo vago apre prospettive innovative, come dimostrano i primi risultati[…]

L’artrite reumatoide è una malattia autoimmune cronica che colpisce circa l’1% della popolazione mondiale, causando dolore, rigidità articolare e danni progressivi a ossa e cartilagini. Nonostante i notevoli progressi nella terapia farmacologica, le attuali opzioni non riescono ad eliminare completamente il rischio di riacutizzazioni, spesso associate a peggioramenti irreversibili.[…]

Un nuovo sistema a base di gel iniettabile potrebbe migliorare in modo significativo il trattamento del Morbo di Parkinson. Il dispositivo consiste in un impianto biodegradabile che rilascia in modo controllato levodopa e carbidopa per 7 giorni consecutivi. Questo meccanismo consente di mantenere concentrazioni stabili, riducendo le fluttuazioni motorie.[…]

Il mieloma multiplo è una forma di tumore del midollo osseo che nasce da un particolare tipo di globuli bianchi chiamati plasmacellule. Queste cellule, normalmente utili per difendere l’organismo producendo anticorpi, diventano anomale e si moltiplicano in modo incontrollato. È una delle neoplasie ematologiche più diffuse dopo il linfoma[…]

La leucemia continua a rappresentare una sfida rilevante per la salute pubblica globale. Tra il 1990 e il 2021, il numero di persone che convivono con questa patologia è aumentato del 28%, mentre il carico complessivo[…]

Studiare come un’infezione si sviluppa nei suoi primi momenti è una delle sfide più importanti della ricerca biomedica. Nel caso della tubercolosi, comprendere le interazioni iniziali tra il batterio responsabile e le cellule polmonari può aiutare[…]

Il tomografo a coerenza ottica, conosciuto con la sigla OCT (Optical Coherence Tomography), è un dispositivo medico che permette di ottenere immagini dettagliate delle strutture oculari senza ricorrere a procedure invasive. Utilizzato soprattutto in oftalmologia, questo[…]

La stimolazione magnetica transcranica, nota con la sigla TMS (Transcranial Magnetic Stimulation), è una tecnica di neuromodulazione non invasiva che utilizza campi magnetici per modulare l’attività delle cellule nervose del cervello. Questa tecnologia trova applicazione soprattutto[…]

I calcoli renali sono una condizione piuttosto diffusa e possono provocare dolori anche molto intensi, soprattutto quando ostacolano il normale deflusso dell’urina. Quando non è sufficiente attendere la loro espulsione spontanea, la medicina dispone di diverse[…]

Quando i reni non riescono più a eliminare adeguatamente le sostanze di scarto e i liquidi in eccesso, la medicina può ricorrere a trattamenti sostitutivi della funzione renale. Tra questi, l’emodialisi rappresenta una delle tecniche più[…]
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