La terapia genica è un approccio terapeutico innovativo che mira a correggere, sostituire o silenziare geni difettosi responsabili di malattie genetiche, tumorali o degenerative. Si introduce, attraverso vettori virali o non virali, il materiale genetico nelle cellule del paziente per ripristinare una funzione biologica compromessa o potenziare una risposta terapeutica.
Scopri le più recenti applicazioni cliniche e sperimentali della terapia genica, dai trial per malattie rare ai progressi nella medicina personalizzata, con uno sguardo alle tecnologie emergenti come CRISPR/Cas9 e ai nuovi vettori per la somministrazione mirata.

Il cancro rappresenta una delle principali cause di morbilità e mortalità a livello globale, con un’incidenza in aumento prevista nei prossimi anni a causa dell’invecchiamento della popolazione. Questo scenario sottolinea la necessità di sviluppare strategie terapeutiche innovative, altamente tollerabili e con bassa tossicità per migliorare la qualità della vita[…]

Negli ultimi decenni, l’ingegneria cellulare e tissutale ha offerto soluzioni innovative per la rigenerazione di organi e tessuti. Grazie ai progressi nella biologia sintetica, nella stampa 3D e nella terapia cellulare, gli scienziati stanno sviluppando metodi sempre più sofisticati per riparare o sostituire tessuti compromessi da malattie, traumi o[…]

Un recente studio ha portato alla luce i risultati promettenti di una sperimentazione clinica che utilizza la terapia genica per trattare una forma rara e grave di cecità infantile ereditaria, la distrofia retinica. La ricerca ha coinvolto quattro bambini piccoli affetti da amaurosi congenita di Leber (LCA), una malattia[…]

La leucemia continua a rappresentare una sfida rilevante per la salute pubblica globale. Tra il 1990 e il 2021, il numero di persone che convivono con questa patologia è aumentato del 28%, mentre il carico complessivo[…]

Studiare come un’infezione si sviluppa nei suoi primi momenti è una delle sfide più importanti della ricerca biomedica. Nel caso della tubercolosi, comprendere le interazioni iniziali tra il batterio responsabile e le cellule polmonari può aiutare[…]

Il tomografo a coerenza ottica, conosciuto con la sigla OCT (Optical Coherence Tomography), è un dispositivo medico che permette di ottenere immagini dettagliate delle strutture oculari senza ricorrere a procedure invasive. Utilizzato soprattutto in oftalmologia, questo[…]

La stimolazione magnetica transcranica, nota con la sigla TMS (Transcranial Magnetic Stimulation), è una tecnica di neuromodulazione non invasiva che utilizza campi magnetici per modulare l’attività delle cellule nervose del cervello. Questa tecnologia trova applicazione soprattutto[…]

I calcoli renali sono una condizione piuttosto diffusa e possono provocare dolori anche molto intensi, soprattutto quando ostacolano il normale deflusso dell’urina. Quando non è sufficiente attendere la loro espulsione spontanea, la medicina dispone di diverse[…]

Quando i reni non riescono più a eliminare adeguatamente le sostanze di scarto e i liquidi in eccesso, la medicina può ricorrere a trattamenti sostitutivi della funzione renale. Tra questi, l’emodialisi rappresenta una delle tecniche più[…]
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