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Terapia genica:

La terapia genica è un approccio terapeutico innovativo che mira a correggere, sostituire o silenziare geni difettosi responsabili di malattie genetiche, tumorali o degenerative. Si introduce, attraverso vettori virali o non virali, il materiale genetico nelle cellule del paziente per ripristinare una funzione biologica compromessa o potenziare una risposta terapeutica.

Scopri le più recenti applicazioni cliniche e sperimentali della terapia genica, dai trial per malattie rare ai progressi nella medicina personalizzata, con uno sguardo alle tecnologie emergenti come CRISPR/Cas9 e ai nuovi vettori per la somministrazione mirata.

Distrofia retinica: una terapia che dona speranza per la cecità infantile

Distrofia retinica: terapia che dona speranza per la cecità infantile

Un recente studio ha portato alla luce i risultati promettenti di una sperimentazione clinica che utilizza la terapia genica per trattare una forma rara e grave di cecità infantile ereditaria, la distrofia retinica. La ricerca ha coinvolto quattro bambini piccoli affetti da amaurosi congenita di Leber (LCA), una malattia[…]

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